在学界,实验CRISPR技术消除了检测癌细胞在13岁

第一次,一个新的基因编辑技术,即基础编辑已成功用于治疗儿童难治性白血病。Alyssa, 13日,一个月后病情有所缓解,几个月后仍然做得很好。

嵌合抗原受体的治疗是一个变体(汽车)t细胞疗法。然而,而不是雇佣CRISPR基因编辑技术修改患者的免疫细胞,医生改变捐赠使用更精确的免疫细胞基础编辑技术。根据伦敦大学学院的一次新闻发布会上,改变的细胞给病人“迅速发现和摧毁体内t细胞,包括t细胞白血病。”

通过基础编辑阿莉莎的生活已经改变了。英国的青少年被诊断出患有t细胞急性淋巴细胞白血病,或t, 2021年。阿莉莎的病化疗和骨髓移植后重新浮出水面,离开姑息治疗作为她唯一的治疗选择。

Alyssa考入伦敦大奥蒙德街儿童医院(天哪)5月收到base-modified免疫细胞。Alyssa病情有所缓解在治疗一个月后,第二次骨髓移植重建她的免疫系统。Alyssa仍然做好移植后6个月。

Alyssa明确表示,她将尝试实验治疗。

“一旦我这样做,人们就会知道他们需要做什么,不管怎样,所以这样做将会帮助人们——当然,我将这样做,”她在医院的新闻发布会上说。

根据天啊,阿莉莎的病情得到了控制,但需要不断地跟随在未来几个月来证明她是真的leukemia-free。

Alyssa发现的案例被报道在美国血液学会的年度会议。结果,在大奥尔蒙德街医院团队的目的是招收至少十来评估治疗的患者。

基本编辑是一个更安全、更精确的基因比CRISPR编辑方法。大奥蒙德街医院和伦敦大学学院的研究人员使用基础编辑从健康供者t细胞消除两个基因标记,防止修改后的细胞被破坏病人的免疫系统或化疗药物。

“这是我们迄今为止最先进的细胞工程和为其他新疗法铺平了道路,最终更好的期货为生病的孩子,”瓦萨姆卡西姆说,细胞和基因治疗教授伦敦大学学院领导Alyssa供体细胞制造的项目,在一份声明中说。

“这是非常值得注意的是,虽然它仍是一个初步的结果,需要监控和确认在接下来的几个月里,”罗伯特·基博士说,骨髓移植和汽车t细胞疗法在大奥尔蒙德街医院顾问,在一份声明中表示。