美国食品和药物管理局批准了世界上最昂贵的药物，售价350万美元

美国食品和药物管理局(FDA)最近批准了一种名为Hemgenix的新药，它是一种治疗凝血障碍(血友病B)的药物。Hemgenix是一种基因疗法，用于治疗成人血友病B，一种遗传性出血障碍，患者不能产生产生血栓所需的蛋白质。大约四万分之一的人患有这种疾病，其中大多数是男性。

根据该研究被国家医学图书馆引用这一价格使Hemgenix成为世界上最昂贵的药物，轻松超越诺华的Zolgensma脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法，每剂成本约为200万美元，也是单剂量药物。

每剂药将花费350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。乍一看，这个价格令人震惊，但最近对药物成本效益的分析表明，对于治疗效果来说，这是一个相对“公平”的价格——至少在美国是这样。

像美国的大多数药物一样，这种新疗法的大部分费用将由保险公司支付，而不是患者，包括私人计划和政府项目。

美国目前用于治疗B型血友病的主要药物为患者提供了一种急需的凝血因子，但其终生治疗费用高昂。对于那些症状严重的患者，需要常规且昂贵的治疗方案，但随着时间的推移，这种治疗方案的效果可能会开始减弱。

FDA表示，批准该药的依据是两项小型研究，其中一项研究显示，服用该药的患者凝血蛋白水平增加，对标准治疗的需求减少，出血问题减少54%。今年早些时候，欧洲监管机构批准了一种用于治疗a型血友病的类似基因疗法，该药物由制药公司BioMarin生产，目前仍在接受FDA的审查。