这种新的280万美元基因疗法现在是历史上最昂贵的药物

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了有史以来第一个基于细胞的基因疗法。对于患有罕见遗传性血液疾病的患者，这是一种一次性治疗。单一治疗将花费280万美元。这使其成为历史上最昂贵的药物。

该基因疗法称为Zynteglo，被制作旨在治疗β-丘脑贫血，这是一种罕见的疾病，患者经常需要终身输血。基因疗法将针对每个患者。

从患者中收集骨髓干细胞，然后进行基因修饰，以插入可以有效产生功能性红细胞的基因的工作副本。然后将修饰的干细胞注入患者中，其一次性治疗的积极影响预计将持续一生。

临床试验发现，治疗后有89％的患者独立于输血。但是，这有其风险。

在批准Zynteglo时，FDA指出了癌症的潜在风险，并建议在接受基因治疗治疗后15年监测患者。

Zynteglo的批准有些历史性，因为它是进入美国市场的第三种基因疗法。它也是在美国有史以来批准的第一个基于细胞的基因疗法，这意味着它是第一次去除干细胞，转基因修饰然后返回患者的授权疗法。

发射药物的公司是Bluebird Bio。

该公司解释说：“在美国，依赖输血依赖β的患者的医疗费用在美国可以达到640万美元，并且每年平均每位患者的平均医疗保健费用比一般人群高23倍。”在声明中。“蓝鸟估计，在美国，大约有1,300-1,500名患有输血依赖的β-助理贫血的人。”

在过去的几年中，佐尔根斯玛（Zolgensma）的200万美元价格一直是与健康保险公司进行广泛谈判的来源。它的制造商诺华试图将其成本分解为保险公司的年度分期付款，将价格传播到三到四年中。

Zynteglo最初于2019年被批准在欧盟中使用，但他们不得不与健康保险公司一起解决治疗费用。